8月28日下午，人民网“科技创新企业优秀案例征集”生物医药专场内审会在线举行。博雅辑因首席技术官袁鹏飞表示，将基因编辑技术用落地转化，有望在治疗遗传疾病、癌症等多种疾病中得到有效应用。

博雅辑因主要精力集中于基因编辑技术转化和应用。他表示，“希望能够把基因编辑技术这一目前比较前沿的技术，转化落地成为创新疗法，来为患者提供潜在的解决方案和更多的选择。”当下，应用基因编辑技术来进行转化的项目和产品还处于早期阶段，主要集中于一些简单的修复缺陷等应用。

袁鹏飞介绍，博雅辑因已经建立了以基因编辑技术为基础的四大平台。其中，使用DNA编辑技术来改造自体造血干细胞治疗β-地中海贫血。这一疾病主要是因为血红蛋白里面的β-珠蛋白基因突变所导致的，在我国主要是在广东、广西、海南等南方地区发病率相对比较高。当前国内治疗重型β地中海贫血的方法主要是规律性的输血配合祛铁治疗，同时也有异基因造血干细胞移植。规律输血，配合祛铁治疗，患者需要终身输血，超过80%的患者会遇到“铁过载”问题。通常这些患者生存期比较短。异基因造血干细胞移植，理论上能够根治地中海贫血，但是也存在一些问题，包括不是所有患者都能找到合适的配型的供体，同时治疗后面临GVHD和免疫排斥之类的风险。

“β地中海贫血作为一种典型的遗传性疾病，主要是基因突变导致的。目前发现大概有超过200多种能够导致β地中海贫血的突变，在我国已发现的包括30-50种，这就意味着我们需要开发的是一种能够通用的解决β地中海贫血的疗法。”通过多年研究人们发现，使用基因编辑的方式，使得地中海贫血的患者重新激活γ珠蛋白的表达，来代偿缺失β珠蛋白，起到较好的效果。

通过此原理，使用基因编辑工具开发疗法，这个疗法实际上和自体造血干细胞移植是非常相似的，也通过动员、单采、预处理之后回输给患者这样的方式实现。唯一的不同就是增加基因编辑的过程，就能产生很好的效果。

袁鹏飞还介绍了博雅辑因基于LEAPER技术的RNA单碱基编辑项目。“我们希望像打针吃药一样，把基因编辑工具通过口服或者注射的方式放到人体里面，就能够起到一个很好的编辑效果，来缓解或者治愈一些疾病。”他介绍，博雅辑因所应用的基因编辑技术不需要任何外源蛋白，只靠一条特殊设计的“向导”RNA，就能够通过招募细胞内源的蛋白对目标RNA上特定的核苷酸产生高效精准的编辑。

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